藥物研發 的第三次革命｜惠理集團醫療投資合夥人梁傳昕指出，隨著2025年結束，最能代表人類進步的一項技術飛躍，非人工智能（AI）的爆炸性發展與廣泛應用莫屬。AI已開始重塑軟體開發領域，而如今，它正準備徹底顛覆藥物研發與生物科技。
藥物研發 兩代革命
過去50年，藥物研發大幅延長人類健康壽命並提升社會生產力。僅僅一代人之前被視為無法治癒的疾病，如小兒麻痺、結核病、許多癌症，如今已可治癒或轉化為慢性病管理。這些突破源自兩代藥物研發革命。
第一代藥物研發依賴「偶然發現」：觀察天然物質對整體生物的作用。1928年，盤尼西林因黴菌污染抑制細菌生長而被意外發現；而強效免疫抑制劑環孢素則是在挪威土壤樣本中，意外發現的真菌代謝物，並自此革新器官移植。許多這類數十年前的發現，至今仍是臨床一線治療的基石。
第二代革命是「理性、靶點導向」的藥物研發，源於分子生物學與基因組學的進步，使科學家能精準鎖定疾病相關蛋白並設計分子與其結合。結構導向設計與高通量化合物篩選，至今仍是主流技術。
藥物研發的第三次革命
如今，AI原生生物科技公司所驅動的生成式AI工具高速崛起，開啟第三次革命：無需假設、針對過往難以攻克靶點的全新分子設計。這場變革基於兩大支柱：
第一，生命以「語言」構建（DNA、RNA與蛋白質的編碼），而藥物則是與此語言三維互動的分子。AI擅長解讀、推理並創新語言，正如大型語言模型所展現的能力，同時也能預測蛋白質摺疊，從基因序列推斷蛋白質三維結構。
第二，傳統藥物研發極度緩慢（從發現到核准需12至15年）、成本高昂（每款藥物需耗資數十億美元）、且失敗率高達90%以上。AI重新定義此範式，從靶點識別到臨床試驗設計，全面提升效率，顯著縮短時間、降低成本並減少失敗率。
AI整合多組學數據與文獻洞察
在藥物研發的起始階段，深度學習與生成模型能處理龐大的生物數據集，包括基因組（DNA藍圖）、轉錄組（RNA，隨情境動態表達）、蛋白質組（由RNA翻譯的功能蛋白）。每個細胞的資訊量以十億位元計，並隨時間與情境呈指數增長，跨越不同細胞類型（如肌肉與神經）、疾病狀態，甚至擴展至組織、器官與整個生物體。AI整合這些多組學數據與文獻洞察，構建全面的生物網絡，揭示傳統方法無法辨識的疾病分子模式與因果關係。
靶點確定後，下一步是設計能有效調節靶點的分子。深度學習加速虛擬篩選超大型化合物庫，並透過生成式AI創建全新分子結構，精準優化結合力與選擇性。AI更進一步簡化濕實驗驗證流程，透過自動化合成與早期預測毒性、代謝穩定性，顯著降低後期失敗風險。
當藥物進入臨床試驗，AI模型可分析龐大多模態數據，包括試驗設計與疾病特徵，精準預測結果，協助研發者優先投入最具潛力的專案，避免昂貴失敗。AI還能分析病理影像與電子病歷，精準分層患者，確保試驗招募最可能受益的群體。儘管仍有挑戰，如數據孤島與陰性結果稀缺，但AI驅動的生物科技必將引領藥物研發第三次革命，深刻影響人類壽命與社會生產力。
蘊藏顛覆性機遇
對投資者而言，這場「第三次革命」既高風險，卻蘊藏顛覆性機遇。最具吸引力的，是結合驗證過的濕實驗基礎與專屬數據護城河的平台型企業，能生成訓練頂尖AI模型所需的大規模標準化數據，並構築長期競爭優勢。
從投資角度看，潛在回報極具吸引力：AI驅動的藥物研發能壓縮開發週期、降低失敗率，並以前所未有的速度擴展產品組合，實質倍增研發生產力。此效率轉化為更高的投資報酬率與更穩定的現金流，這在傳統生技領域極為罕見。隨著監管框架逐步適應AI流程，採用障礙將進一步降低，加速商業化。
「未知的未知」可能挑戰最先進的演算法
主要風險仍在於人類生物學的複雜性，「未知的未知」仍可能挑戰最先進的演算法。然而，業界領導者已開始利用這些驗證能力，快速生成高價值生物知識產權，並以超越傳統規模的速度擴展藥物組合。隨著技術成熟，該領域不僅將帶來超額回報，還將展現對傳統生技波動的結構性韌性。
惠理相信，這是投資者參與塑造新時代的關鍵時刻——一個我們理解、治療與管理疾病的能力將遠超過以往的時代。
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